رگولاتور پزشکی بریتانیا اعلام کرد که برای نخستین‌بار مجوز ژن‌درمانی برای بیماری‌های مرتبط با خون را صادر کرده است. با این ژن‌درمانی می‌توان بیماران 12 ساله به بالا را که مبتلا به بیماری بتا-تالاسمی و کم‌خونی داسی‌شکل هستند، درمان کرد. مخترعان این ابزار ویرایش ژن در سال 2020 برنده جایزه نوبل شیمی شده بودند.
براساس گزارش رویترز، آژانس تنظیم مقررات داروها و محصولات بهداشتی بریتانیا (MHRA) اعلام کرد که داروی «Casgevy» درواقع اولین دارویی است که مجوز می‌گیرد تا با استفاده از ابزار ویرایش ژن CRISPR در درمان بیماران ارثی با اختلالات خونی به‌کار برده شود. ابزار ویرایش ژن CRISPR برای مخترعان خود در سال 2020 جایزه نوبل به ارمغان آورد. این ابزار می‌تواند در آینده به کمک بیماران با اختلالات ژنتیکی بیاید و درمان‌های اخیر، درواقع اولین دستاورد این فناوری هستند.
بیماری کم‌خونی داسی‌شکل و بتا-تالاسمی نوعی اختلالات ژنتیکی هستند که در اثر خطا در ژن‌های هموگلوبین ایجاد می‌شوند. گلبول‌های قرمز خون از هموگلوبین برای حمل اکسیژن در بدن استفاده می‌کنند. بیماری کم‌خونی داسی‌شکل و بتا-تالاسمی شرایط دردناک و مادام‌العمری هستند که در برخی موارد می‌توانند کشنده هم باشند.
در آزمایشات بالینی، داروی Casgevy تولید هموگلوبین سالم را در اکثر شرکت‌کنندگان مبتلا به بیماری کم‌خونی داسی‌شکل و بتا-تالاسمی که به انتقال خون وابسته هستند، بازیابی می‌کند و علائم دردناک بیماری را تسکین می‌دهد. همچنین پزشکان درطول آزمایش این دارو هیچ واکنش ایمنی نگران‌کننده‌ای شناسایی نکردند.
این دارو با خارج‌کردن سلول‌های بنیادی از مغز استخوان بیمار و ویرایش یک ژن در سلول‌ها تجویز می‌شود. سلول‌های اصلاح‌شده پس از آماده‌سازی در آزمایشگاه به مغز استخوان بیمار تزریق می‌شوند.
«سامارت کولکارنی»، مدیرعامل CRISPR، گفته است که این دستاورد جدید، اولین کاربرد فناوری برنده جایزه نوبل است و باید امیدوار باشیم که این فناوری به بیماران با شرایط وخیم کمک کند.
