دانشمندان در بریتانیا برای درمان یک دختر نوجوان 13 ساله به‌نام «الیسا» که به بیماری سرطان خون مبتلا بود، از ژن‌درمانی جدیدی موسوم به «اصلاح باز» (Base-editing) استفاده کردند تا با تغییر سلول‌های T مانع از حمله سیستم ایمنی به بدن او شوند و در عوض سلول‌های سرطانی را از بین ببرند. حالا با گذشت شش ماه دیگر اثری از سرطان در بدن الیسا دیده نمی‌شود، اما پزشکان همچنان او را تحت‌نظر دارند.
الیسا پیش از آغاز این درمان نوین، شیمی‌درمانی و پیوند مغز استخوان را پشت سر گذاشت اما به موفقیتی دست پیدا نکرد. از آن‌جایی که او گزینه دیگری پیش رو نداشت، تزریق مجموعه‌ای از سلول‌های T را پذیرفت که با روش «اصلاح باز» دستکاری شده بودند. الیسا حالا چند ماهی است که در روند بهبودی قرار دارد.
روش «اصلاح باز» که صرفاً حدود شش سال از ابداع آن می‌گذرد، با زبان زندگی یعنی بازها سروکار دارند. بازهای نوکلئوتیدی پنج نوع شامل آدنین (A)، سیتوزین (C)، گوانین (G)، تیمین (T) و یوراسیل (U) هستند که بلوک‌های سازنده کد ژنتیکی ما را تشکیل می‌دهند. همان‌طور که حروف در الفبای زبان کلمات معنی‌دار را می‌سازند، بازهای DNA هم دستورالعمل‌های بدن ما را شکل می‌دهند.
اصلاح باز به دانشمندان اجازه می‌دهد تا روی بخش خاصی از کد ژنتیکی تمرکز کنند و بعد ساختار مولکولی یکی از این بازها را تغییر داده و دستورالعمل ژنتیکی را عوض کنند. محققان در مورد الیسا، از این تکنیک برای خلق نوع جدیدی از سلول‌های T استفاده کردند که می‌تواند سلول‌های T سرطانی در بدن را از بین ببرد. البته این سلول‌های مهندسی‌شده از روی سلول‌های اهدایی توسط افراد سالم ساخته شدند.
دانشمندان حالا می‌خواهند از 10 بیمار مبتلا به سرطان خون دیگر را که سایر درمان‌ها روی بدنشان جواب نداده، دعوت کنند تا در آزمایش این روش ژن‌درمانی حاضر شوند. گفتنی است که این تکنیک فعلاً فقط روی سرطان خون نوع سلول T آزمایش می‌شود، اما اگر نتایج موفقیت‌آمیز باشد، انتظار می‌رود که از این روش برای سایر انواع سرطان خون و دیگر بیماری‌ها هم استفاده شود.
